Het Federaal Kenniscentrum voor de Gezondheidszorg (KCE) onderzocht op vraag van het RIZIV de effectiviteit en kosteneffectiviteit van 40 verschillende “innovatieve” geneesmiddelen gebruikt bij 12 types van kanker (vooral in de gemetastaseerde setting) gediagnosticeerd tussen 2004-2017 (KCE Reports 343, 05/07/21).1 Daarvoor werden gegevens van de Stichting Kankerregister, het Intermutualistisch Agentschap en de Kruispuntbank van de Sociale zekerheid gecombineerd. Een overzicht van de onderzochte indicaties en geneesmiddelen wordt weergegeven in tabel 1.

 
Voor de helft van de bestudeerde indicaties werd geen positieve evolutie gezien voor de overlevingskans en mediane overlevingstijd tussen 2004-2017. De bruto-uitgaven voor de kankergeneesmiddelen die onderzocht werden voor deze indicaties, stegen daarentegen aanzienlijk in deze periode. Voor de andere helft van de indicaties waren er meestal ook grote stijgingen in de uitgaven, maar vond men wel (meestal kleine) verbeteringen in de overleving.  De auteurs van het KCE-rapport concluderen dat voor de indicaties zonder verbetering in overleving, vraagtekens kunnen geplaatst worden bij de effectiviteit en kosteneffectiviteit van de betrokken geneesmiddelen.
 
Het dient benadrukt te worden dat op basis van deze observationele gegevens geen oorzakelijk verband kan aangetoond worden tussen een bepaald geneesmiddel en overleving. In andere publicaties werd reeds gepleit om dure innovatieve geneesmiddelen tegen kanker grondiger te evalueren in RCT’s (randomized controlled trials) aan de hand van harde eindpunten.2-5 Zie ook Folia september 2018.

 Voor een meer uitgebreide bespreking van de studie van het KCE, inclusief de economische evaluaties: zie het KCE rapport.

Tabel 1. Een overzicht van de onderzochte indicaties en geneesmiddelen per evolutie in overleving (2004-2017)
 

Indicaties zonder verbeteringen van overleving maar grote stijging in kosten

Indicaties met (meestal kleine) verbeteringen van overleving maar bijna altijd grote stijging in uitgaven

Borstkanker stadium IV*

  • pertuzumab, trastuzumab emtansine, palbociclib, abemaciclib, en ribociclib

Chronische myeloïde leukemie

  • imatinib, nilotinib, dasatinib, bosutinib, en ponatinib

Colorectale adenocarcinoom stadium IV

  • bevacizumab, cetuximab, panitumumab, aflibercept en regorafenib

Multipel myeloom

  • lenalidomide, pomalidomide, bortezomib en daratumumab

Hoofdhals carcinoom stadium IV (plaveiselcelcarcinoom)

  • cetuximab

Non-hodgkinlymformen

  • rituximab, ibrutinib en obinutuzumab

Maligne melanoom stadium IV

  • ipilimumab, pembrolizumab, nivolumab, dabrafenib, vemurafenib, en trametinib

Niet-kleincellig longkanker stadium IV

  • erlotinib, gefitinib, afatinib & crizotinib, nivolumab en pembrolizumab

Maligne mesothelioom van de pleura stadium III/IV/X

  • pemetrexed

Prostaatkanker stadium IV

  • enzalutamide

Eierstokkanker stadium IV (epitheliaal)

  • bevacizumab

Niercelcarcinoom stadium IV

 

  • sunitinib, pazopanib, everolimus, sorafinib, axitinib,temsirolimus, en nivolumab

*De gegevens lieten geen analyse toe volgens de HER2-status

Bronnen

1.  Neyt M, Devos C, Thiry N, Silversmit G, De Gendt C, Van Damme N, Castanares-Zapatero D, Fairon N, Hulstaert F, Verleye L. Benefits and costs of innovative oncology drugs in Belgium (2004-2017). Health Technology Assessment (HTA) Brussels: Belgian Health Care Knowledge Centre (KCE). 2021. KCE Reports 343. D/2021/10.273/23. Via website KCE.
2.  Davis C, Naci H, Gurpinar E, Poplasvska E, Pinto A, Aggarwal A. Availability of evidence of benefits on overall survival and quality of life of cancer drugs approved by European Medicines Agency: Retrospective cohort study of drug approvals 2009–2013. BMJ 2017;359:j4530.
3.  Mintzes B, Vitry A. Flawed evidence underpins approval of new cancer drugs. BMJ 2019;5399:10–1.
4.  Naci H, Davis C, Savovic J, Higgins J, Sterne J, Gyawali B, et al. Design characteristics, risk of bias, and reporting of randomised controlled trials supporting European Medicines Agency approvals of cancer drugs, 2014-2016: cross-sectional analysis. BMJ 2019;366:I5221.
5.  Chen EY, Raghunathan V, Prasad V. An Overview of Cancer Drugs Approved by the US Food and Drug Administration Based on the Surrogate End Point of Response Rate. JAMA Intern Med. 2019 Jul 1;179(7):915–21.